Fragezeichen zur beschleunigten Zulassung
Eine aktuelle Studie stellt die Wirksamkeit zahlreicher Krebsmedikamente infrage, die über ein beschleunigtes Zulassungsprogramm der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassen wurden. Das Programm wurde 1992 eingeführt, ursprünglich vor allem für HIV-Medikamente. Es soll schnellen Zugang zu vielversprechenden Therapien bei schweren Erkrankungen ermöglichen. Derzeit machen Krebsmedikamente 85 Prozent dieser beschleunigten Zulassungen aus.
Häufig fehlender klinischer Nutzen in Folgestudien
Die Untersuchung ergab, dass ein bedeutender Teil dieser Krebstherapien innerhalb von fünf Jahren nach der beschleunigten Zulassung keine wesentlichen Vorteile zeigte. Dr. Ezekiel Emanuel, Krebsexperte und Bioethiker an der University of Pennsylvania, der nicht an der Studie beteiligt war, verweist auf die Notwendigkeit eines schlüssigen Wirksamkeitsnachweises. Dies sei angesichts der großen Zahl behandelter Patientinnen und Patienten klinisch relevant.
Das beschleunigte Verfahren erlaubt einen frühen Zugang zu Medikamenten auf Grundlage vorläufiger positiver Ergebnisse. Die Hersteller sind verpflichtet, anschließend umfassende Studien durchzuführen, um die reguläre Zulassung zu erhalten. In der Praxis führte dieses Vorgehen jedoch zur Zulassung einiger Präparate, die die Erwartungen nicht erfüllten.
Konkrete Studiendaten
Von 46 zwischen 2013 und 2017 beschleunigt zugelassenen Krebsmedikamenten zeigten nur 43 Prozent in späteren Folgestudien einen klinischen Nutzen. Dennoch wurden 63 Prozent in eine reguläre Zulassung überführt. Die Forschungsergebnisse wurden im Journal of the American Medical Association veröffentlicht und auf der Jahrestagung der American Association for Cancer Research in San Diego diskutiert.
Dr. Edward Cliff von der Harvard Medical School, ein Mitautor der Studie, merkt an, dass das Verständnis für die Implikationen einer beschleunigten Zulassung unter Krebspatienten oft ungewiss sei. Es stelle sich die Frage, ob sich die Patienten der potenziellen Unsicherheiten vollständig bewusst sind.
Einschätzung aus der klinischen Praxis
Für Patientinnen und Patienten mit seltenen oder fortgeschrittenen Krebserkrankungen könnten diese Medikamente mitunter die einzige Behandlungsoption darstellen, so Dr. Jennifer Litton vom MD Anderson Cancer Center in Houston. Sie war nicht an der Studie beteiligt. Sie betont die Bedeutung von Transparenz der behandelnden Ärzte über die vorhandene Evidenzlage und warnt davor, zu große Erwartungen zu wecken.
Regulatorische Anpassungen
Jüngste gesetzliche Änderungen haben die Befugnisse der FDA gestärkt. Sie erlauben nun einen schnelleren Rückzug von Medikamenten unter beschleunigter Zulassung, wenn Hersteller ihre Nachweispflichten nicht erfüllen. Eine FDA-Sprecherin, Cherie Duvall-Jones, weist darauf hin, dass die Behörde nun fordern kann, dass die bestätigenden Studien bereits zum Zeitpunkt der vorläufigen Zulassung beginnen müssen. Dies soll den Prozess der Wirksamkeitsvalidierung beschleunigen.
